ما الجديد في أبحاث التصلب الجانبي الضموري والتجارب السريرية؟
كان علاج التصلب الجانبي الضموري ( ALS) يمثل تحدياً قبل عام 1939 بوقت طويل عندما لفت لاعب البيسبول Lou Gehri انتباه العالم إلى هذا المرض الذي يصيب الجهاز العصبي. ولكن مع الزخم الجديد والمثير في الأبحاث والتجارب السريرية لمرض التصلب الجانبي الضموري، يشعر الأطباء والعلماء بالتفاؤل بشأن العلاجات الحالية والمستقبلية.
تقول د. Sabrina Paganoni، الحاصلة على دكتوراه في الطب ودكتوراه في الفلسفة، وهي أخصائية الطب الفيزيائي وإعادة التأهيل في معهد علوم الأعصاب بمنظومة Mass General Brigham للرعاية الصحية:
"نحن في نقطة تحول لأن لدينا وعياً أكبر بمرض التصلب الجانبي الضموري، والمزيد من التمويل والأبحاث، والمزيد من العلاجات قيد التطوير أكثر من أي وقت مضى".
تقود د. Paganoni تجارب سريرية فيمركز Sean M. Healey and AMG Center for ALS في مستشفى Massachusetts General Hospital. وهي تسلط الضوء على بعض التطورات المثيرة في أبحاث التصلب الجانبي الضموري عبر منظومة Mass General Brigham للرعاية الصحية.
ما هو التصلب الجانبي الضموري؟
يؤثر التصلب الجانبي الضموري على الخلايا العصبية الحركية، وهي خلايا عصبية تتحكم في العضلات المسؤولة عن كيفية حركتك وبلعك وتنفسك. التصلب الجانبي الضموري هو مرض تقدمي، مما يعني أن الأعراض تزداد سوءاً بمرور الوقت.
في معظم الحالات، لا يعرف الأطباء ما الذي يسبب التصلب الجانبي الضموري. حدد الباحثون أكثر من 40 طفرة جينية مرتبطة بهذه الحالة، ولكن حوالي 10% فقط من المصابين بالتصلب الجانبي الضموري لديهم أحد هذه التغيرات الجينية.
ما هي أهداف الأبحاث حول التصلب الجانبي الضموري؟
تقول د. Paganoni: "يعد فهم الأسباب التي تجعل بعض الأشخاص يصابون بمرض التصلب الجانبي الضموري محوراً بحثياً رئيسياً سيساعد الأطباء في نهاية المطاف على إيقافه قبل أن يبدأ". يبحث الباحثون أيضاً عن طرق لمساعدة المرضى وعائلاتهم على التعامل مع الأعراض.
تهدف معظم أبحاث التصلب الجانبي الضموري إلى:
- تشخيص المرضى في وقت مبكر، وعلاجهم بشكل أسرع مما يؤدي إلى نتائج أفضل.
- إبطاء أو إيقاف تقدم المرض للمساعدة في تحسين جودة الحياة وطولها.
- الوقاية من المرض للأشخاص الذين يحملون طفرات جينية عن طريق التدخل قبل ظهور الأعراض.
- عكس مسار المرض من خلال إيجاد طرق لاستعادة الوظائف، مثل تجديد الأعصاب التالفة.
- استخدام التكنولوجيا المساعدة لتحسين التواصل والحركة.
أدت أحدث الإنجازات في أبحاث التصلب الجانبي الضموري إلى التوصل إلى دواء جديد للتصلب الجانبي الضموري تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في عام 2023. يستهدف عقار توفيرسين (Qalsody®) طفرة في جين سوبر أوكسيد ديسموتاز 1 (SOD1). وفقاً لجمعية التصلب الجانبي الضموري، توجد هذه الطفرة الجينية لدى 10%-20% من الأشخاص المصابين بالتصلب الجانبي الضموري العائلي (الموروث) (fALS) و1%-2% من الأشخاص الذين ليس لديهم تاريخ عائلي للمرض.
تقول د. Paganoni: "هذا الدواء رائع من حيث إبطاء تقدم المرض لدى بعض الأشخاص. نأمل أن يكون هذا هو الأول من بين العديد من العلاجات الأخرى التي تستهدف الطفرات الجينية أو آليات محددة أخرى."
تشغل Merit Cudkowicz، الحاصلة على دكتوراه في الطب وماجستير في العلوم، (يمين) منصب مديرة مركز Sean M. Healey and AMG Center for ALS. يجري Sandeep Aryal، الحاصل على دكتوراه في الفلسفة، (يسار) وهو زميل ما بعد الدكتوراه، أبحاثاً داخل المركز، وهو أكبر برنامج بحثي للتصلب الجانبي الضموري قائم على المستشفيات في الولايات المتحدة.
هذا هو الوقت المناسب للمشاركة في أبحاث التصلب الجانبي الضموري. يمكن للتجارب السريرية والدراسات البحثية أن تمنح المصابين بالتصلب الجانبي الضموري أفضل الأدوات الممكنة لمحاربة المرض الآن. كما سيساعد تعاونكم في تطوير المزيد من العلاجات في المستقبل.
Sabrina Paganoni، دكتوراه في الطب، دكتوراه في الفلسفة
- أخصائي الطب الفيزيائي وإعادة التأهيل، منظومة Mass General Brigham للرعاية الصحية
تجربة منصة HEALEY ALS
لتسريع اكتشاف علاجات جديدة لمرض التصلب الجانبي الضموري، أطلقت منظومة Mass General Brigham للرعاية الصحية تجربة منصة HEALEY ALS في عام 2020. بقيادة الدكتورة Merit Cudkowicz، الحاصلة على دكتوراه في الطب وماجستير في العلوم، المديرة التنفيذية لمعهد علوم الأعصاب بمنظومة Mass General Brigham للرعاية الصحية، والدكتورة Paganoni، يتم تنسيق التجربة من قبل مركز هيلي وAMG وتم تصميمها بالشراكة مع اتحاد شمال شرق التصلب الجانبي الضموري (NEALS). يمكن للمرضى المشاركة في أكثر من 70 موقعاً في جميع أنحاء الولايات المتحدة، بما في ذلك المراكز الطبية الأكاديمية الرائدة والممارسات المجتمعية.
حتى الآن، شارك أكثر من 1,300 شخص في تجربة المنصة وتم تقييم سبعة أدوية. لقد مهد هذا الجهد التعاوني مع شركاء الأبحاث من قطاع الصناعة والمؤسسات غير الربحية ومجموعات المرضى الطريق لعلاجات جديدة وساعد في نقل عقارين واعدين إلى المرحلة التالية من الاختبار.
في عام 2025، حصلت الدكتورة Cudkowicz على جائزة الإنجاز مدى الحياة من الأكاديمية الأمريكية لطب الأعصاب تقديراً لعقود من مساهماتها الكبيرة في أبحاث التصلب الجانبي الضموري وعملها في قيادة تجربة المنصة.
التجارب السريرية لمرض التصلب الجانبي الضموري في منظومة Mass General Brigham للرعاية الصحية
بالإضافة إلى تجربة منصة HEALEY ALS، هناك العديد من التجارب السريرية والدراسات البحثية حول التصلب الجانبي الضموري في مستشفى Mass General التي تقبل مشاركين. تهدف هذه الدراسات إلى:
- تقييم أدوية وعلاجات خلوية جديدة.
- إنشاء مكتبة لعينات السوائل الحيوية لاستخدامها في الأبحاث المستقبلية.
- تطوير تكنولوجيا لمساعدة الأشخاص على التحكم في الأجهزة المساعدة دون استخدام أيديهم.
- توجيه التوصيات السريرية لتعظيم الوظائف البدنية مثل دعم الرقبة وممارسة الرياضة.
- الوقاية من المرض في بعض الأشكال الوراثية من التصلب الجانبي الضموري.
- توجيه البرامج والموارد لتحسين جودة الحياة.
- اختبار تطبيقات الهواتف الذكية المستخدمة لجمع بيانات المرضى.
- تطوير طرق جديدة لتشخيص ومراقبة التصلب الجانبي الضموري، مثل المؤشرات الحيوية الجديدة.
تقول د. Paganoni: "هذا وقت مثير للمشاركة في البحوث السريرية وهناك خيارات أكثر من أي وقت مضى."
باحثون في منظومة Mass General Brigham للرعاية الصحية يناقشون أبحاث التصلب الجانبي الضموري.
يناقش Sandeep Aryal، دكتوراه، (يسار) وSu Min Lim، دكتوراه (يمين)، مدرس في الأبحاث في معهد Mass General Research Institute، النتائج داخل مركز Sean M. Healey and AMG Center for ALS (شون إم هيلي ومركز إيه إم جي للتصلب الجانبي الضموري). يقدم المركز أكثر من 70 دراسة بحثية نشطة سريرية ومخبرية.
PREVAiLS: دراسة عقار بريدوبيدين للتصلب الجانبي الضموري المبكر وسريع التطور
في أوائل عام 2026، تبدأ تجربة سريرية من المرحلة الثالثة في توظيف مشاركين لاختبار عقار بريدوبيدين لدى الأشخاص المصابين بالتصلب الجانبي الضموري المبكر وسريع التطور. تنبثق التجربة، التي تسمى PREVAiLS، من أبحاث سابقة في تجربة منصة HEALEY ALS.
تهدف دراسة PREVAiLS إلى تأكيد نتائج تجربة HEALEY ALS لدى المصابين بالتصلب الجانبي الضموري السريع التطور الذين تم تشخيصهم خلال الأشهر الثمانية عشر الماضية. تقول د. Paganoni، وهي عضو في اللجنة التوجيهية لـ PREVAiLS وباحثة: "تختبر هذه الدراسة خيار علاج جديد تشتد الحاجة إليه لمرض التصلب الجانبي الضموري، ويركز على الأولويات العلاجية .إبطاء التدهور الوظيفي، والحفاظ على القدرة على الكلام، وإطالة أمد البقاء على قيد الحياة."
بالإضافة إلى دراسة PREVAiLS، يوفر برنامج الوصول الموسع عقار بريدوبيدين للأشخاص غير المؤهلين للمشاركة في التجربة السريرية. يدير مركز Sean M. Healey and AMG Center for ALS في مستشفى Mass General هذا البرنامج. تمنح برامج الوصول الموسع المرضى إمكانية الحصول على علاجات حيوية وتساهم ببيانات قيمة حول الفعالية والسلامة في الأبحاث.
الوصول للجميع في التصلب الجانبي الضموري (ALL ALS)
أنشأ قانون تسريع الوصول إلى العلاجات الحيوية لمرض التصلب الجانبي الضموري لعام 2021 اتحاداً وطنياً للبحوث السريرية في عام 2023. يقود ALL ALS James Berry، دكتور في الطب، ماجستير في الصحة العامة، بالتعاون مع Suma Babu، دكتور في الطب، ماجستير في الصحة العامة، بكالوريوس في الطب والجراحة، والدكتورة Paganoni، إلى جانب باحثين في ثلاثة مراكز طبية أكاديمية أخرى. يجمع الاتحاد وينظم عينات وبيانات من أشخاص مصابين بالتصلب الجانبي الضموري وأشخاص معرضين لخطر وراثي متزايد للإصابة بالتصلب الجانبي الضموري.
تقول د. Paganoni: "إن هدف التحالف هو تطوير أكبر مجموعة بيانات ومستودع للعينات الحيوية من الأشخاص المتعايشين مع التصلب الجانبي الضموري. سيؤدي هذا إلى العديد من الاكتشافات.
نظام واجهة الدماغ العصبية BrainGate
Leigh Hochberg، دكتور في الطب، دكتوراه، مدير مركز التكنولوجيا العصبية والتعافي العصبي في مستشفى Massachusetts General Hospital، هو مدير تحالف BrainGate والتجارب السريرية.
تحاول BrainGate تحديد ما إذا كان الجهاز المزروع في الدماغ يمكن أن يساعد الأشخاص المصابين بالتصلب الجانبي الضموري على التحكم في الأجهزة المساعدة بالتفكير. تستهدف التكنولوجيا الأشخاص الذين فقدوا استخدام أطرافهم أو قدرتهم على الكلام، بما في ذلك أولئك الذين يعانون من أمراض عصبية مثل التصلب الجانبي الضموري وما بعده.
في تجربة سريرية حديثة، اختبر باحثو BrainGate واجهة دماغية حاسوبية قابلة للزرع ساعدت مريضاً يبلغ من العمر 45 عاماً مصاباً بالتصلب الجانبي الضموري على التواصل بنجاح مرة أخرى. قامت الواجهة "بفك تشفير" إشارات دماغ المريض أثناء محاولته التحدث واستخدمت الذكاء الاصطناعي لإنشاء نسخة مولدة حاسوبياً من صوته.
أين يمكنني العثور على مزيد من المعلومات حول التجارب السريرية للتصلب الجانبي الضموري؟
تقول د. Paganoni: "هذا هو الوقت المناسب للمشاركة في أبحاث التصلب الجانبي الضموري. يمكن للتجارب السريرية والدراسات البحثية أن تمنح المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري (ALS) أفضل الأدوات الممكنة لمحاربة المرض الآن. كما سيساعد تعاونكم في تطوير المزيد من العلاجات في المستقبل."
ابدأ بالتحدث إلى طبيبك، الذي يمكنه تقديم التوجيه حول خيارات البحث الأكثر ملاءمة لظروفك. لمزيد من التفاصيل حول فرص البحث والتحديثات حول خيارات العلاج في منظومة Mass General Brigham للرعاية الصحية:
- تفضل بزيارة صفحة أبحاث التصلب الجانبي الضموري الخاصة بنا للحصول على قائمة مفصلة بالتجارب والدراسات الحالية وللتقديم.
- سجّل في ALS Link، وهي نشرة إخبارية تحتوي على معلومات الرعاية السريرية من خبراء التصلب الجانبي الضموري في مركز Healey Center وتحديثات حول تجربة (HEALEY ALS Platform Trial) هيلي لمنصة التصلب الجانبي الضموري وأبحاث أخرى.
- شاهد ندوات ومؤتمرات التصلب الجانبي الضموري لمناقشات أسبوعية حول تجربة المنصة ومواضيع مفيدة أخرى.
بالعمل معاً، فإن آفاق علاج التصلب الجانبي الضموري تبعث على الأمل، كما يقول د. Paganoni.
"نحن بحاجة إلى الحفاظ على الزخم، مع المزيد من التمويل، والمزيد من المبادرات، والمشاركة المستمرة من مجتمع مرضى التصلب الجانبي الضموري، حتى نتمكن من إحراز تقدم معاً".