神经母细胞瘤的诊断与治疗未能击垮这位小患者的意志
在 Massachusetts General Hospital 儿科外科医生 Danielle Cameron（医学博士、公共卫生硕士）的办公桌上，放着一盆小仙人掌。这是她一位患者的家人赠送的礼物，那位患者正是六岁的 Theo Divoll。
Theo 在五岁时被诊断出患有高危神经母细胞瘤。这是一种生长在婴儿和幼儿神经组织中的肿瘤。治疗过程非常艰苦，可能包括化疗、手术、干细胞移植、放射治疗和免疫治疗。
尽管经历了这一切，Theo 始终保持着坚定的决心和积极的态度。
“Theo 的母亲写了一张便条，说她希望当我看到这盆仙人掌时，能想起 Theo 和他一路走来的治疗历程，”Cameron 医生说道。“仙人掌虽然浑身是刺，但有时也会绽放出美丽的花朵。”
腿部骨折引发神经母细胞瘤诊断
Theo 与他的父母 Paige 和 Ira 以及兄弟姐妹住在马萨诸塞州的安多弗。有一天，Theo 在滑雪时摔断了腿。打上石膏后，他开始出现疲劳、食欲不振、腹部肿胀和体重下降的症状。
Paige 带 Theo 去看儿科医生时，医生注意到 Theo 的血压高得惊人。医生直接将他送往 Mass General for Children (MGfC) 的急诊室。
检查结果显示，Theo 患有神经母细胞瘤，这是幼儿中最常见的实体肿瘤之一。他腹部长了一个巨大的肿瘤，且已扩散至骨骼，并紧紧包裹住了他的右肾。
“对于高危神经母细胞瘤的患儿，我们采用强化治疗方案，力求彻底清除所有肿瘤细胞，并将局部复发或远期复发的风险降至最低，”Cameron 医生说道。“儿童的身体承受能力其实远胜于成年患者。”
对于高危神经母细胞瘤患儿来说，接受多学科专家团队的诊疗至关重要。Cameron 医生在外科治疗神经母细胞瘤方面拥有丰富的经验。她的同事、儿科肿瘤内科医生 Lauren Boal 医学博士曾师从全美顶尖的神经母细胞瘤专家之一。
在加入 MGfC 之前，Boal 医生曾协助领导一项专注于儿科实体肿瘤（包括神经母细胞瘤）的临床试验。如今，她负责诊治患有神经母细胞瘤及其他癌症的儿童。针对 Theo 的病情，她制定并统筹管理了涵盖住院和门诊在内的整套治疗方案，其中包括化疗、两次干细胞移植以及免疫治疗。
“我们都清楚，摆在他面前的是一条漫长而艰辛的治疗之路，”Boal 医生说道。“我为他感到担忧，但我觉得我们能够先把他的血压控制住，然后着手启动治愈他体内神经母细胞瘤的疗程。”
Theo Divoll
化疗和干细胞采集
Theo 的初步诊疗流程包括入住 MGfC 儿科重症监护室 (PICU)，他的医疗团队在监护室为他用药以控制血压。他还接受了影像学检查和肿瘤活检，以进一步明确诊断。
随后，Theo 被转入 MGfC 位于 Ellison 17 楼的儿科住院病房，开始接受化疗。目的是在后续手术切除肿瘤之前，尽可能最大限度地消灭癌细胞。
“孩子们非常坚韧。他头发开始掉的时候，只是耸了耸肩，也没太当回事，就继续该干嘛干嘛了，”Paige 说。“后来 Ira 说，‘那就干脆剃光吧，咱们索性把剩下的也剃掉！’Ira 的头发很短，剪得很利落，Theo 很高兴能剃成跟爸爸一样的发型。”
手术前，Theo 已完成多轮化疗，且治疗效果理想。他还接受了干细胞采集，这一过程涉及收集干细胞（具有分化为多种不同类型细胞潜能的特殊细胞）。采集到的干细胞经过冷冻保存，以备后续移植回 Theo 体内。
一名剃着光头的小男孩躺在病床上，身上连接着各式各样的仪器和监护设备，正在玩乐高积木。
2023 年 7 月，Theo 在第一次干细胞采集过程中，正和护士一起搭乐高积木。
是什么让神经母细胞瘤手术如此困难？
治疗神经母细胞瘤的手术难度极大。正如 Cameron 医生所说：“这种肿瘤往往包裹着血管生长。切除时风险很大，因为一旦损伤任何一条血管，都可能伤害到其他脏器。”
因此，手术往往很难做到将整个肿瘤完全切除。在很多情况下，能切除 90% 的肿瘤就已经算是成功了，因为残留的组织后续还可以通过化疗、干细胞移植、放射治疗和免疫治疗等手段来进一步清除。
在 Theo 的病例中，肿瘤完全包裹了通往他右肾的血管。在那场长达 12 个小时的手术中，Cameron 医生与小儿外科医生 Daniel Ryan 医学博士共同协作，将肿瘤从血管壁上一点点精细地剥离下来。除了切除超过 95% 的肿瘤外，她还成功保住了血管和肾脏。
Paige 和 Ira 对 Cameron 医生在神经母细胞瘤手术方面的丰富经验，以及她温柔体贴、深巨关怀的诊疗方式感激不已。
“她让我们感觉到，她会像对自己的孩子一样对待我们的孩子，”Paige 说。“她花了那么多时间来了解我们一家人，还尽一切努力让 Theo 经历的这场可怕的治疗过程对我们全家来说都不那么令人恐惧。”
手术是 Theo 神经母细胞瘤治疗过程中最重要的一个里程碑，但远非终点。
一名身着蓝色睡衣、剃着光头的小男孩，正咧嘴笑着走在医院走廊里。身后的护士推着一个输液架，上面挂着连接在小男孩身上的各种设备。
2023 年 8 月，Theo 在肿瘤切除手术后与物理治疗师进行第一次行走练习。
及时赶回家过圣诞
手术后约一个月，Theo 再次入住 MGfC，接受为期五天的大剂量化疗。随后进行了干细胞移植，Boal 医生和肿瘤团队将几个月前采集的干细胞回输到他的体内。这些干细胞会通过血液循环进入骨髓，在那里开始生成新的白细胞、红细胞和血小板。
移植时，Theo 的免疫系统已经基本丧失功能。为了预防感染，他在接下来一个月里几乎被完全隔离在病房内，同时还要忍受恶心等各种副作用。无论从身体还是心理上，这对年幼的 Theo 来说都是一段极其难熬的时光。
第二次干细胞移植在感恩节后的第二天开始，对他的影响更为严重。“那是备受煎熬的一个月；他所承受的一切令人难以想象，”Paige 说。“但庆幸的是，由于为了止痛给他用了大量镇静剂，他大部分过程都不记得了。”
令全家人都无比欣喜的是，Theo 在圣诞前夜顺利出院，回到了家中。
他获得了一个月的休养恢复时间，为下一阶段的治疗做好准备。他将接受一种先进的放射治疗方式，称为质子束治疗。
一个小男孩插着鼻饲管和心脏监护仪，与父母依偎在床上，对着镜头微笑。
2023 年 12 月，Theo 在第二次干细胞移植期间与父母合影留念
质子治疗通过高能量、高度聚焦的质子束精准照射肿瘤部位。与传统放射治疗不同，如果操作得当，它不会损伤肿瘤附近的健康组织。
“在需要保护靠近肿瘤部位的器官（如肾脏、肝脏或膀胱）时，质子治疗可能是一种更好的放射治疗选择，”Boal 医生说道。“这对于年幼的孩子来说尤为重要，因为他们未来的路还很长。”
儿科放射肿瘤学家 Torunn Yock 医学博士负责监督 Theo 的质子治疗。为期两周半的治疗是在 Mass General 以门诊形式完成，该院是新英格兰地区唯一拥有质子治疗中心的医疗机构。
质子治疗结束后不久，Theo 便启动了免疫治疗，这是一种调动自身免疫系统来识别并攻击癌细胞的疗法。前五个周期的免疫治疗，每轮都需要在 PICU 住院整整一周。到了最后一轮，他只需在家服用药物即可。整个免疫治疗周期持续了大约六个月。
2024 年 2 月，Theo 开始接受质子放射治疗
审慎乐观的预后
在 Theo 与癌症抗争约 16 个月后，影像学检查显示他体内已检测不到任何癌症迹象。然而，在成功治愈的高危神经母细胞瘤患儿中，大约有一半仍会面临复发的风险。因此，Theo 需要在 MGfC 接受为期数年的持续监测。
“我很难想象这些家庭所经历的一切，更不知道他们是怎样一步步咬牙撑过来的，”Boal 医生说道。“但 Theo 展现出了惊人的韧性，Paige 和 Ira 确实是令人钦佩的父母。我们的心始终与这个家庭同在，也由衷地为他们祈愿。”
正如 Theo 的父母亲眼所见，治疗神经母细胞瘤患儿离不开多学科团队的紧密合作。除了Cameron、Boal、Ryan 和 Yock 等医生外，Theo 的医护团队中还囊括了儿科精神病学、肾脏病学、肺病学、麻醉学、营养学、姑息治疗等多个专科领域的儿科专家。
2024 年 6 月，Theo 完成最后一次住院免疫治疗后，离开 Ellison 17 楼病房。
“每一个人毫无例外都富有同情心、关怀备至、友善热情，并且全心投入到我们的治疗旅程中，”Paige 说。与此同时，她还挤出了时间进行训练，并成功参加了 2024 年的波士顿马拉松，为 MGfC 的儿科诊疗筹集善款。“我们走在医院里，总会有人停下来跟我们打招呼。”
Theo 所获得的照护远不止于医疗本身。他还获得了广泛的支持服务和项目，包括音乐治疗、美术治疗、按摩疗法，以及儿童生活辅导和社会工作服务等。Paige 也特别提到，就连停车场的员工都给予了他们无微不至的关照。
“我想不出在其他任何地方，我们能得到同样如此贴心而个性化的关怀，”Paige 感慨道。“医院里有这么多人都为我们伸出了援手，这真的令人感动，我对此深怀感激。”
2024 年 4 月，Theo 在 MGH 儿科肿瘤门诊中展示他的跑步本领。
