尽职尽责的诊疗团队探索一切可能途径，治疗年轻女性的多发性骨髓瘤
Tess Lopes 认为她的人生分为清晰的“之前”和“之后”两个阶段。将这两段人生分开的事件是她被诊断出患有一种影响骨髓的罕见血癌。当时她年仅 35 岁。
起初感到类似感冒的症状时，Tess 并没有太在意。作为小学的特殊教育辅助人员，她认为自己一定是从某个学生身上传染到了某种病菌。但随后她的下背部开始疼痛，并出现了类似流感的症状。
很快她就感到虚弱、疲惫，甚至无法下床。在她的丈夫 Jeff 带她去急诊诊所之前，她的流感和 COVID-19 检测结果均为阴性。在查看血液检查结果时，医生表示情况异常。他不确定具体病症，但她需要立即前往急诊室。
Tess 被救护车送往当地一家医院。在她五天后出院时，那里的一位肿瘤科医生告诉她，她患有骨髓瘤。她拒绝相信这一诊断。
“那时我年轻、健康且忙碌。我当时正在帮助孩子们学习，并计划组建家庭，”她说。“我从未想过自己会在 35 岁时为生存而战。”
从多发性骨髓瘤到浆细胞白血病
几天后，Massachusetts General Hospital 的初级诊疗医生为 Tess 看病。她的下一次预约是与 Mass General Brigham Cancer Institute 的肿瘤内科医生 Diana Cirstea 医学博士会面。
Cirstea 医生查看了 Tess 的血液检查结果以及在急诊诊所拍摄的 CT 扫描，结果显示有广泛的骨损伤和一根肋骨骨折。她感到担忧。第一，骨髓瘤正在侵袭 Tess 的骨髓，产生大量异常抗体片段，威胁到她的器官。第二，像 Tess 这么年轻的人患上骨髓瘤极其罕见。这两者都是该疾病呈侵袭性形式的迹象。
“但考虑到她很年轻，而且我知道如今的骨髓瘤对前期治疗反应非常好，所以我非常有信心，也希望她能恢复得很好，”Cirstea 医生说道。
一项前瞻性治疗计划需要考虑到 Tess 和 Jeff 正计划组建家庭。Cirstea 医生邀请了 Mitchell Rein 医学博士协作治疗，他是 Mass General Brigham 的生殖内分泌与不孕症专家。
两位医生一致同意推迟通常用于骨髓瘤治疗的药物，并开始使用不会损害她生殖健康的药物。这使得 Tess 能够先进行体外受精的取卵手术，同时大概率控制住癌症。
生育手术很成功。然而在此期间，发生了一件意想不到的事情：骨髓瘤以惊人的速度扩散。随后，它迅速进展为浆细胞白血病 (PCL)。在这种罕见且具有侵袭性的骨髓瘤中，典型骨髓瘤患者骨髓内残留的异常浆细胞会逃逸并进入血液循环。在 Tess 的病例中，医生发现此类癌细胞在血液中大量循环。
“每当一扇门关闭，Cirstea 医生和我的诊疗团队总能找到并打开另一扇门。他们从未放弃。无论发生什么，他们总有另一个方案。”
Tess Lopes
- 患者
“当我看到病情转化为浆细胞白血病 (PCL)，且血液中白血病浆细胞的数量极高时，我不寒而栗，”Cirstea 医生说道。“这种转化异常凶猛，在一周内就发生了，这是我从未见过的。当时，我非常担心 Tess 的前景。”
肿瘤溶解综合征导致肾衰竭
Tess 年轻健康，在完成取卵后，她迅速开始了全套四药一线治疗方案。由于她的骨髓瘤具有侵袭性，她以尽可能高的剂量接受了该方案。
首次治疗在短短几天内就开始起效。事实上，它的效果非常好，杀灭癌细胞的速度超过了 Tess 身体清除残骸的速度。这导致她出现了被称为肿瘤溶解综合征的病症。
肿瘤溶解综合征是一种可能在数小时内发作并导致一系列危险问题（包括肾脏、心脏、肝脏和其他器官衰竭）的紧急情况。在 Tess 的病例中，脱落的碎片堵塞了她的肾脏，而这些肾脏因处理癌症的副产品以及治疗产生的化学物质，本已不堪重负。结果，她出现了严重的电解质失衡和肾衰竭。
由于肿瘤溶解综合征，Tess 一天早上醒来时无法行走，甚至无法独自站立。Jeff 立即带她回到了 Mass General 的急诊室。Cirstea 医生和肾脏科医生（肾脏专家）Danielle Saly（医学博士、公共卫生硕士）赶忙查看她的情况。
“在 Mass General Brigham，我们的医生之间开展惊人的合作。这是一个建立在信任和持续沟通基础上的深度协作团队。”Cirstea 医生说道。“我们就在急诊科为 Tess 开始了透析。”
Tess 在内科重症监护室又住了三天，随后在 Mass General 住院治疗了三周。在她康复到可以回家的程度后，她继续以门诊方式每周进行 12 小时以上的透析。
转向新解决方案：双特异性抗体
在转化为浆细胞白血病 (PCL) 后，Tess 的超侵袭性骨髓瘤获得了在她体内任何部位扩散的能力。在她的肿瘤溶解综合征发生后，Cirstea 医生必须找到一种药物组合和剂量，既要足够强以减轻骨髓瘤，又不会被透析清除，且不会积聚到足以使她中毒的程度。
在接下来的六周里，又有三种治疗方案显示出初步希望，但最终都失败了，因为 Tess 高度适应性的癌症对每种治疗都产生了耐药性，并且复发时比以前更强。这段经历对她造成了沉重打击。
“我全身都疼。我记得我曾用谷歌搜索过‘人在死前能承受多大的痛苦？’，”她说。“我只能完全信任我的医生。尽管 Jeff 和我感到害怕，但我们对 Cirstea 医生充满信心，因为我们能感受到她有多么深切的关怀。"
在评估第五种治疗方案时，Cirstea 医生转向了另一种策略：双特异性抗体。这是一种较新的免疫疗法，旨在引导患者自身的 T 细胞（免疫细胞）杀伤骨髓瘤细胞。
“在 Mass General Brigham，我们能够获得其他地方通常无法提供的新型免疫疗法和其他尖端药物，”Cirstea 医生说道。“同样重要的是，我们拥有安全使用这些药物的技能和基础设施支持。”
第一种双特异性抗体起效了一段时间，但在几周后失去了效果。因此，Cirstea 医生让 Tess 转为使用 talquetamab，这是一种不同的双特异性抗体。Talquetamab 产生了显著的效果，在几周内几乎消除了所有癌症活动的迹象。终于，转折点到来了。
“每当一扇门关闭，Cirstea 医生和我的诊疗团队总能找到并打开另一扇门，”Tess 说道。“他们从未放弃。无论发生什么，他们总有另一个方案。”
CAR T 细胞疗法可实现缓解
在接受 talquetamab 治疗近六个月后，Tess 准备好迎接她治疗旅程的下一步：CAR T 细胞疗法。这种形式的免疫疗法涉及采集患者的 T 细胞，在高度专业化的设施中对其进行改造，然后将其回输到患者体内。在那里，经过重新编程的 T 细胞会寻找并攻击骨髓瘤细胞。
在完成 CAR-T 细胞疗法一年后，Tess 仍然处于缓解状态（意味着她体内没有可检测到的骨髓瘤迹象）。虽然骨髓瘤无法治愈（因此可能会复发），但 CAR T 细胞疗法在其他患有此病症的患者身上已显示出令人鼓舞的结果。目前，Tess 没有服用任何骨髓瘤药物。
“患者喜欢 CAR T 的一个重要原因是它‘一次性完成’，”Cirstea 医生指出。“这太令人解脱了。他们可以去旅行。他们可以过正常的生活。”
Cirstea 医生将此归功于Saly 医生，这帮助 Tess 实现了另一个里程碑式的治疗进展。“让患者停止透析并观察他们的肾脏能否自行运作是有风险的，”Cirstea 医生说道。“Saly 医生下定决心要让 Tess 安全地停止透析。Tess 终于拔掉那根管子，真是太高兴了。”
“Saly医生是一位天使，”Tess 补充道。“她看到了我的肾脏功能改善的程度，并真正为我争取，让我在接受 14 个月透析后得以好转并停止透析治疗。”
无论过去还是现在，Tess 都受益于 Mass General 提供的各种支持服务。她定期在 Mass General Brigham Cancer Institute 的临床心理学家 Jamie Jacobs 博士处就诊。她还与 Jeff 一同参加了一个试点项目，为应对癌症的年轻夫妇提供心理辅导。姑息治疗团队协助进行了疼痛管理，临床社会工作者则根据需要为她转介了各项服务。
Tess 与她的丈夫和两只狗
“未来在等着你”
Tess 在许多方面仍然面临着不确定的前景。由于她的肾脏和骨髓都受到了影响，最好的长期选择是进行协调的肾脏和骨髓移植，理想情况下由同一捐赠者提供，并同步进行。然而，找到一个能安全提供这两者的人的几率极低。与此同时，怀孕也会带来其自身的医疗风险。
目前，Tess 专注于自身持续康复。“我仍在愈合，仍在重建，仍在学习如何在一个我感到陌生的身体和生活状态里继续生活，”她说。“癌症改变了我所有的计划，但也迫使我发现了自己未曾察觉的力量。这是一条漫长的道路，但我期待着建立一个依然属于我的未来，同时珍惜我曾经害怕失去的每一个时刻。”
在 Mass General Brigham Cancer Institute 丹弗斯分部的每月复诊中，Tess 会接受检查，以监测骨髓瘤的迹象并观察她的肾功能。每次就诊时，她还会接受捐赠的免疫系统抗体输注，以帮助她的身体抵御感染。
回顾过去两年，Tess 对她的整个诊疗团队（尤其是 Cirstea 医生）表示了感谢。“她让我重拾自己曾担心永远失去的各种可能性，”Tess 说。“她将成为我和家属余生中重要的人。她真的非常出色。”
Tess 衷心想为所有正在经历抗癌之旅的人传达一条寄语。
“失去以前的生活令人心碎，但这并不意味着您不能建立一个值得过的新生活，”她说。“有时您可能觉得自己面目全非，但这并不意味着您已不复存在；而是说明您正在成为一个经历过难以想象之事并成功生存下来的人。您的生活并没有结束。即使感觉陌生，但未来依然在等待着您。”