العلاج الجيني والخلوي للتليف الكيسي
Lael Yonker، دكتور في الطب
التليف الكيسي (CF) هو اضطراب وراثي يمكن أن يهدد الحياة، ولا يوجد له علاج حالياً. يسبب ذلك امتصاص الخلايا في الجهاز التنفسي وأجزاء أخرى من الجسم لكميات زائدة من الصوديوم والماء. يؤدي هذا الامتصاص إلى تكوين مخاط كثيف في الرئتين والبنكرياس وفي أعضاء أخرى. تشير تقديرات المعاهد الوطنية للصحة إلى أن التليف الكيسي يؤثر على أكثر من ١٠٠,٠٠٠ شخص حول العالم، وفقًا للمعاهد الوطنية للصحة.
تقول الدكتورة لايل يونكر، أخصائية أمراض الرئة للأطفال في Mass General Brigham: «لقد أحدث علاج التليف الكيسي في Mass General Brigham ثورة في السنوات الأخيرة، مما أدى إلى عيش المرضى لفترة أطول وتحسين جودة حياتهم بشكل ملحوظ». الدكتور ترعى الدكتورة يونكر المرضى في Mass General Brigham للأطفال وتعمل كمديرة مشاركة لمركز التليف الكيسي.
«تبحث Mass General Brigham عن علاج للتليف الكيسي»، توضح الدكتورة/ Yonker تشرح. «من المحتمل أن يكون العلاج الجيني والخلوي هو الحل».
كيف يمكن للعلاجات الجينية والخلوية أن تساعد في علاج المصابين بالتليف الكيسي؟
العلاج الجيني والخلوي هما شكلان من أشكال الطب الدقيق، مما يعني أن العلاجات مصممة بشكل فردي بناءً على جينات الشخص أو جوانب حالته. ينتج التليف الكيسي عن تغيير في جين منظم توصيل غشاء التليف الكيسي (CFTR).
«إذا تمكنا من استبدال الجين المعيب أو تعديله، فقد نتمكن من علاج التليف الكيسي أو الوقاية منه.» «هذا هو العلاج الجيني»، تقول الدكتورة/ Yonker.
ومع ذلك، تشير الدكتورة/ Yonker إلى وجود العديد من الطفرات المختلفة في جين CFTR، مما يجعل من الصعب على الباحثين إيجاد علاج جيني فعال.
من ناحية أخرى، يقوم العلاج الخلوي بإزالة الخلايا من المريض (أو المتبرع) وتعديلها في المختبر باستخدام العلاج الجيني. يعيد مزودو الرعاية الصحية الخلايا إلى المريض عن طريق الوريد أو من خلال التسريب. ثم تساعد الخلايا المعدلة الجسم على التخلص من الخلايا المعيبة التي تؤدي إلى تراكم المخاط.
لقد قطع علاج التليف الكيسي شوطاً طويلاً في السنوات الأخيرة. لكن هذا لا يكفي. نريد علاجًا، وقد يكون العلاج الجيني والخلوي هو المفتاح.
Lael Yonker، دكتور في الطب
- أخصائية أمراض الرئة للأطفال، Mass General Brigham
منذ متى والعلاجات الجينية والخلوية موجودة؟
كانت أول محاولة للعلاج الخلوي في عام ١٨٨٩، عندما حاول عالم إيقاف آثار الشيخوخة عن طريق حقن نفسه بمستخلصات من خلايا حيوانية. بعد سنوات عديدة، كانت أول عملية ناجحة لزراعة نخاع العظم في خمسينيات القرن العشرين هي أول مثال حديث للعلاج الخلوي. من هذه التجارب المبكرة في العلاج الجيني، أصبحت عمليات زراعة نخاع العظم والخلايا الجذعية تُستخدم على نطاق واسع لعلاج سرطان الدم واضطرابات الدم، مثل فقر الدم المنجلي.
في ستينيات القرن العشرين بدأ العلماء في دراسة العلاج الجيني بشكل أكبر، لكن أول تجربة سريرية بشرية لم تتم إلا في عام ١٩٩٠. تم علاج فتاة تبلغ من العمر ٤ سنوات بنجاح من اضطراب وراثي نادر يُعرف بنقص المناعة المشترك الشديد، أو SCID. العلاج الجيني معتمد الآن من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) لعلاج بعض أنواع السرطانات والأمراض الوراثية واضطرابات الدم.
أبحاث Mass General Brigham حول التليف الكيسي
يتطلع باحثو ماس جنرال بريغام إلى استخدام العلم الكامن وراء العلاج الجيني والخلوي لإبطاء التليف الكيسي وإيقافه والوقاية منه. كما يدرسون استخدام العلاج بالخلايا الجذعية لعلاج الضرر الذي يسببه التليف الكيسي للرئتين والبنكرياس وأعضاء أخرى.
«في مختبراتنا وفي التجارب السريرية، نختبر طرقاً مختلفة للعلاج»، تضيف الدكتورة/ Yonker. «تمنح هذه التجارب المرضى الفرصة للوصول إلى علاجات جديدة محتملة قبل أن تتوفر على نطاق واسع».
يبحث العلماء أيضاً في تقنيات التصوير المتقدمة، والتي ستساعد الأطباء على فهم التهاب المسالك الهوائية وتطوير علاجات له، وكذلك علاجات للأشخاص الذين يصابون بـ السكري بسبب التليف الكيسي.
«لقد قطع علاج التليف الكيسي شوطاً طويلاً في السنوات الأخيرة، يعيش المزيد من المرضى حياة أطول وأفضل من أي وقت مضى»، تقول الدكتورة/ .Yonker "لكن هذا ليس كافيًا. نريد علاجاً — وقد يكون العلاج الجيني والخلوي هو المفتاح».