Terapi jèn ak selil pou fibwoz kistik
Lael Yonker, MD
Fibwoz kistik (CF) se yon maladi jenetik ki ka mete lavi an danje, epi kounye a pa gen okenn gerizon. Li lakòz selil nan sistèm respiratwa a ak lòt pati nan kò a absòbe twòp sodyòm ak dlo. Absòpsyon sa a fè mikis epè nan poumon yo, pankreyas la, ak lòt ògàn yo. Yo estime CF afekte plis pase 100 000 moun atravè lemond, dapre Enstitisyon Nasyonal Sante Piblik (NIH).
“Tretman pou fibwoz kistik nan Mass General Brigham te revolisyone nan dènye ane yo, sa ki lakòz moun viv pi lontan epi gen yon pi bon kalite lavi pase tout tan anvan,” di Lael Yonker, MD, yon pedyat poumon nan Mass General Brigham. Doktè. Yonker pran swen pasyan nan Mass General Brigham for Children epi li se ko-direktè Sant Fibwoz Kistik la.
“Mass General Brigham ap chèche yon gerizon pou fibwoz kistik,” Doktè Yonker eksplike. “Li posib ke terapi jèn ak selil se repons lan.”
Kijan terapi jèn ak selil ka ede trete moun ki gen fibwoz kistik?
Terapi jèn ak selil se fòm medikaman presizyon, sa vle di tretman yo adapte endividyèlman selon jèn yon moun oswa aspè nan kondisyon yo. Fibwoz kistik koze pa yon chanjman nan jèn regilatè kondiktans transmanbràn fibwoz kistik (CFTR).
“Si nou kapab ranplase oswa modifye jèn ki defektye a, nou ka rive jwenn yon gerizon oswa anpeche fibwoz kistik. Sa se terapi jèn,” Doktè Yonker di.
Sepandan, Doktè Yonker fè remake ke gen anpil mitasyon diferan nan jèn CFTR a, sa ki fè li difisil pou chèchè yo jwenn yon terapi jèn ki efikas.
Terapi selilè, yon lòt bò, retire selil nan yon pasyan (oswa donatè) epi modifye yo nan yon laboratwa ak terapi jèn. Founisè swen sante yo retounen selil yo bay pasyan an atravè yon IV oswa pèfizyon. Selil modifye yo anseye kò a pou detwi selil defektye ki lakòz akimilasyon mukòs.
Tretman pou fibwoz kistik fè anpil pwogrè nan dènye ane yo. Men sa pa ase. Nou vle yon gerizon — terapi jèn ak selil ka gen kle a.
Lael Yonker, MD
- Pediatric Pulmonologist, Mass General Brigham
Depi konbyen tan terapi jèn ak selil yo egziste?
Premye fwa yo te eseye fè terapi selilè se te an 1889, lè yon syantifik te eseye sispann efè vyeyès la pa enjekte ekstrè selil animal nan tèt li. Anpil ane apre, premye transplantasyon mwèl zo ki te reyisi nan ane 1950 yo te premye egzanp modèn terapi selil. Apati eksperyans Prekòs sa yo nan terapi jèn, yo itilize transplantasyon mwèl zo ak selil souch kounye a anpil pou trete lesemi ak maladi san, tankou maladi selil falciform.
Nan ane 1960 yo, syantifik yo te kòmanse etidye terapi jèn, men premye esè klinik sou moun pa t fèt jiskaske 1990. Yo te trete avèk siksè yon ti fi 4 an pou yon maladi jenetik ra, yo rele iminodefisyans konbine grav oswa SCID. Kounye a, FDA apwouve terapi jèn pou trete kèk kalite kansè, maladi jenetik, ak maladi san.
Rechèch Mass General Brigham sou fibwoz kistik
Chèchè Mass General Brigham yo ap chèche sèvi ak syans ki dèyè terapi jèn ak selil pou ralanti, sispann, epi anpeche fibwoz kistik. Yo etidye tou itilizasyon terapi selil souch pou trete domaj fibwoz kistik lakòz nan poumon, pankreyas, ak lòt ògàn.
“Nan laboratwa nou yo ak nan esè klinik yo, n ap teste diferan apwòch pou tretman,” Doktè. Yonker ajoute. “Esè sa yo bay moun ki gen fibwoz kistik opòtinite pou jwenn aksè nan nouvo terapi potansyèl anvan yo disponib lajman.”
Syantis yo ap fè rechèch tou sou teknik imaj avanse, ki pral ede doktè yo konprann epi kreye tretman pou enflamasyon pasaj respiratwa yo ansanm ak tretman pou moun ki devlope dyabèt akòz fibwoz kistik.
“Tretman pou fibwoz kistik fè anpil pwogrè nan dènye ane yo. Plis moun ki gen maladi sa a ap viv pi lontan e yo gen yon pi bon kalite lavi pase anvan, Doktè Yonker di. “Men sa pa ase. Nou vle yon gerizon — terapi jèn ak selil ka gen kle a.”