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Foralumab 鼻腔喷雾剂或将为多发性硬化症治疗带来新希望

科研人员在实验室操作标本、开展实验研究
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一款全新鼻腔喷雾剂疗法 foralumab,给多发性硬化症 (MS) 患者带来新曙光。Mass General Brigham 的研究人员近期完成 foralumab 一期临床试验,结果显示该药物能够缓解多发性硬化症症状、提升患者生活质量,具备良好应用前景。

Mass General Brigham 转化神经免疫研究中心主任 Tanuja Chitnis 医学博士、美国神经病学学会院士表示:“这款新型鼻腔抗体药物相关研究,是多发性硬化症症状管理领域的重大突破。该药物能够减轻体内炎症、改善肢体活动能力,有望大幅改善众多患者的生活状态。”

Chitnis 医生同时兼任 Mass General Brigham 儿童多发性硬化症中心主任、Brigham and Women’s Hospital 多发性硬化症中心联合主任,职业生涯始终致力于为各年龄段多发性硬化症患者提供诊疗,深耕全新疗法的前沿开创性研究

什么是多发性硬化症?Foralumab 如何起效?

多发性硬化症是一类神经系统疾病,患者自身免疫系统会错误攻击大脑、脊髓以及视神经。神经纤维外层起保护作用的髓鞘因此受损,大脑与全身各部位之间的信号传导出现障碍。随着病程推移,损伤持续加重,会引发严重肢体与神经功能障碍。

多发性硬化症高发年龄段为 20 至 40 岁,女性发病率高于男性。每位患者病程表现存在差异,多数患者会经历病情急性加重后部分缓解;也有部分患者神经功能持续不可逆衰退。

Mass General Brigham 研究团队正在研究 foralumab 鼻腔喷雾剂,该药物靶向调控免疫系统,保护神经组织、延缓病情进展。Chitnis 医生及其团队正在测试 foralumab 针对继发进展型多发性硬化症 (SPMS) 的疗效。该分型属于疾病晚期,症状持续恶化,无缓解期。

Foralumab 属于单克隆抗体,是实验室人工合成的蛋白,模拟人体免疫系统清除有害病变细胞的机制。单克隆抗体已成功应用于癌症、偏头痛等多种疾病治疗。研究人员同时探索 foralumab 通过抗炎、保护神经细胞,对其他炎症相关疾病(新冠、阿尔茨海默病)的治疗潜力。

Foralumab 鼻腔喷雾剂临床试验初步成果

Chitnis 医生团队研究发现,foralumab 可实现以下疗效:

  • 缓解疲劳、提升肢体活动能力。使用 foralumab 的患者疲劳感显著减轻,肢体功能改善,日常行动更为轻松。
  • 改善日常活动能力。使用该鼻腔喷雾剂的患者反馈,行走、手部活动等受多发性硬化症影响的日常行为均有好转。
  • 减轻全身炎症反应。该疗法能够降低全身炎症水平,而炎症是多种神经系统疾病的核心诱因。

上述早期试验结果让学界充满期待,foralumab 有望长期持续缓解病症,阻断多发性硬化症带来的进行性神经损伤。

Foralumab 如何改善多发性硬化症症状?

继发进展型多发性硬化症等晚期分型,症状会持续不断加重,日常活动愈发困难。Foralumab 可控制各类病症,尤其适合行动、平衡能力持续衰退的患者。

了解多发性硬化症早期信号,能够及时就医问诊。越早确诊,越早干预,长期病情管控效果越好。

多发性硬化症早期典型症状

包括:

  • 行走困难
  • 持续性疲惫乏力
  • 肌肉无力、肌肉痉挛
  • 视物模糊、复视
  • 肢体麻木、刺痛感
  • 性功能障碍
  • 大小便控制失常
  • 周身疼痛
  • 情绪低落抑郁
  • 注意力、记忆力下降

多发性硬化症急性复发期症状

症状包括:

以上症状轻重程度因人而异,且会反复发作;尽早干预能够显著提升患者生活质量。

多发性硬化症如何确诊?

目前不存在单一检测手段可直接确诊多发性硬化症。医生需结合患者不同时期、不同神经部位出现的典型症状,同时排除其他相似疾病,才能最终确诊。

以下检查为确诊提供关键依据:

  • 核磁共振。对大脑、脊髓做核磁扫描,检出多发性硬化症特征性病灶;可注射特殊造影剂凸显活跃病灶。
  • 腰椎穿刺。抽取脑脊液检测,筛查多发性硬化症特征蛋白与炎症细胞,同时排除其他疾病。
  • 诱发电位检查。皮肤粘贴电极,检测神经系统接收刺激后的反应速度与精准度。
  • 血液检测。抽血排查其他症状相似的疾病,用于鉴别诊断。

结合全套病史采集、体格检查、详细神经专科查体,配合以上检测,医生可完成确诊。

部分患者会疑惑多发性硬化症与帕金森病动脉粥样硬化、吉兰-巴雷综合征是否存在关联;但几类疾病发病机制、临床表现、治疗方案完全不同,属于独立病症。

目前有哪些多发性硬化症治疗方案?

多发性硬化症诊疗难度较高,患者症状个体差异大,病情复发无规律可循。该病暂无根治手段,但现有疗法能够减少急性复发次数。

当前主流治疗手段:

  • 药物治疗。靶向免疫细胞的药物可降低复发频次;肌肉松弛剂、抗抑郁药等对症药物可缓解各类不适症状。
  • 干细胞疗法提取患者自身细胞,体外处理后回输体内,重置免疫系统,适用于频繁复发的患者。
  • 物理治疗与运动康复改善肢体活动能力、舒缓精神压力。
  • 营养咨询指导。健康饮食改善全身基础状态。
  • 心理疏导。多数患者通过心理医生疏导,缓解疾病对日常生活带来的心理负担。

现有疗法多用于控制急性复发;对于继发进展型多发性硬化症,多种常规药物疗效有限,foralumab 有望成为全新治疗选择。目前,美国食品药品监督管理局 (FDA) 尚未批准针对非活跃期继发进展型多发性硬化症的专用药物。Mass General Brigham 研究团队牵头开展全新临床试验,验证 foralumab 的治疗效果。该项研究或将丰富疾病晚期的治疗手段,填补现有诊疗方案空白。Mass General Brigham 开展的此类前沿研究,持续推动多发性硬化症诊疗水平进步。

Mass General Brigham 推进多发性硬化症诊疗的多项研究

Foralumab 仅是该院众多具备潜力的在研疗法之一。Massachusetts General Hospital 与 Brigham and Women’s Hospital 的科研团队同步开展多项创新研究,深入探索多发性硬化症病理机制、研发更优疗法。其中包括:

  • 高端影像技术研发:Massachusetts General Hospital 科研人员运用连接组 2.0 扫描仪、新型核磁共振成像技术,高精度扫描脑部结构,直观观察多发性硬化症如何损伤大脑、影响记忆与运动功能,以此开发新型治疗方案。
  • 轴突损伤核磁专项研究:团队研究多发性硬化症造成的神经轴突损伤(损伤会直接影响思维与行动),为病灶监测、优化治疗提供核心依据。
  • 可穿戴设备临床试验:Brigham and Women’s Hospital 研发智能鞋垫,居家即可监测步态、平衡等多发性硬化症核心症状,帮助医生更早捕捉病情变化。
  • 精准医疗与生物标志物研究:Brigham and Women’s Hospital 团队致力于个性化匹配治疗方案,研究人体内特定基因、蛋白等生物标志物,以此预判病情进展、筛选最优治疗药物,推动多发性硬化症个体化诊疗落地。

依托持续推进的科研项目,以及 foralumab 这类前景广阔的新型疗法,多发性硬化症患者的未来诊疗充满希望。